2026年10月26日，中国苏州

瑞博生物（06938.HK)宣布其核心产品——全球首创靶向凝血因子XI(FXI)的小干扰核酸(siRNA)药物vortosiran(RBD4059)，于2026年10月20日获得国家药品监督管理局(NMPA)I期临床试验默示许可，拟开发适应症为针对房颤患者的卒中预防。

截至目前，vortosiran已在欧洲连续申报针对房颤(SPAF)和静脉血栓栓塞(VTE)的IIb期临床试验并陆续获批。本次vortosiran被成功纳入药品审评中心(CDE)“30工作日审评审批”快速通道，并顺利获批。中国I期临床试验将产出关键的中国人群药代、药效及安全性数据，为vortosiran后续临床开发的剂量选择提供重要依据，同时也为中国受试者加入该药物国际多中心临床试验创造条件，为后续在中国开展III期临床研究奠定坚实基础。

瑞博生物首席医学官Anders Gabrielsen博士表示：此次vortosiran中国临床获批进一步确立中国作为公司全球研发战略重要据点的地位。在全球申报策略统筹下，中欧临床开发实现时间衔接与数据协同，助力统一产品全球研发进程，高效推进全球多中心临床、注册与商业化布局。我们将加快推进vortosiran在中欧多适应症的临床研究，争取早日为心血管疾病患者带来更精准、长效、安全的小核酸治疗方案。

关于vortosiran(RBD4059)

Vortosiran是瑞博生物依托RiboGalSTARTM肝靶向技术平台自主研发的全球首创靶向FXI的siRNA药物，通过特异性抑制FXI基因表达，阻断内源性凝血途径激活，实现精准的抗凝与抗血栓作用。人类遗传学研究表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会增加自发性出血风险。因此，FXI抑制被视作抗凝领域极具潜力的新方向，有望在有效预防血栓的同时，相较现有传统抗凝药物实现更优的安全获益。当前，vortosiran正在欧洲开展房颤卒中预防(SPAF)、静脉血栓栓塞(VTE)两项适应症的IIb期临床研究。

来源：瑞博生物